ABD ve İngiltere’de yapılan bir araştırmanın erken sonuçlarına göre tek bir enjeksiyonla hemofili hastalarının ilaç almasına gerek kalmayabileceği bildirildi. Aşıyı olan 6 hastadan 4’ü ilaç kullanmayı bıraktı. Araştırmacılar gen terapisinin bir dönüm noktası olabileceğini söylüyorlar. Hemofili B hastaları genetik bir bozukluk yüzünden faktör IX denen bir proteini üretemiyorlar. Bu protein de kanın pıhtılaşması açısından kritik önemde. Hastalar kimi zaman haftada birkaç kez faktör IX aşısı oluyorlar. Ancak bu da pahalı bir yöntem. University College London ve St. Jude çocuk araştırma hastanesinden araştırmacılar daha kalıcı bir çözüm üzerinde çalışıyor. Herhangi bir hastalığa yol açmayan -salgı bezleriyle alakalı virüs 8- karaciğer hücrelerine faktör IX ürettirecek şekilde modifiye edildi. Virüs hücrelerde kalıyor ve bu proteini sürekli üretmelerini sağlıyor. 2 hastaya düşük 2 hastaya orta ve diğer 2 hastaya da yüksek doz verildi. Hastalarda normalde olması gerekenin %1’i kadar faktör IX bulunuyordu. Yüksek doz verilen hastalardan birinde bu oran 20 hafta boyunda %8 ile %20 arasında değişti. En iyi tepkiyi veren hastalar normal tedaviye ihtiyaç duymadılar. Daha önce haftada 3 kez aşı oluyorlardı. Yaşam kalitelerinde de ciddi artış sağlandı. Pek çok aktivite öncesinde ve hatta sonrasında aşılanmaları gerekirken buna ihtiyaç duymadılar. Kaza veya düşme gibi durumlar dışında hemofiliyle ilgili bir şikayet yaşamayacakları duruma geldiler. Araştırmanın amacı da ileri derecede hemofiliyi daha makul düzeylere çekebilmekti.Gen transferi yönteminden, ilacı kesemeyenler bile daha az ihtiyaç duyarak faydalandı. Çok önemli bir atılım olarak görülse de yine de bu metodun yan etkiler vb. konularda yoğun testlerden geçirilmesi gerekiyor. Bu nedenle araştırmacılar temkinli olmayı tercih ediyorlar. Başarılı olurlarsa hemofili hastaları için çok güzel bir haber olacak.